Европейские молекулярные биологи создали и успешно проверили в опытах на мышах экспериментальную генную терапию от ARC-синдрома — фатальной генетически обусловленной болезни печени, связанной с нарушенным оттоком желчи. Об этом сообщила пресс-служба британского Университетского колледжа Лондона.
© ТАСС
"Наш эксперимент впервые продемонстрировал возможность использования генной терапии для лечения ARC-синдрома и потенциально других наследственных болезней печени, для борьбы с которыми пока мало или еще не существует опций. Также он подчеркивает важность создания терапий, очень точечно воздействующих на печень или любой другой конкретный орган", — заявил научный сотрудник UCL Клаудиу Козмеску, чьи слова приводит пресс-служба вуза.
Как объясняют ученые, ARC-синдром, или врожденный артрогрипоз, почечная дисфункция и холестаз, представляет собой редкую генетически обусловленную болезнь, которая обычно уносит жизни ее носителей в первый год после их появления на свет. Она развивается в результате появления точечных мутаций в генах VIPAS39 и VPS33B, вызывающих нарушения в оттоке желчи из печени, а также дисфункцию других органов тела пациента.
Для предотвращения ее развития исследователи из Европы разработали несколько прототипов генной терапии на базе лентивируса, способного проникать только в клетки печени или большое число разных тканей тела организма и доставлять в них корректную копию гена VPS33B. В прошлом, ученые уже пытались использовать для этой цели более популярные в генной терапии аденоассоциированные вирусы, однако они оказались неэффективными при введении в растущий организм детенышей подопытных животных.
Работу этих терапий исследователи проверили на выведенной ими породе мышей, в чьей ДНК отсутствовала одна или две копии гена VPS33B, что позволяло провоцировать у них развитие ARC-синдрома. Последующие наблюдения показали, что все версии генной терапии улучшили состояние мышей и предотвратили накопление желчи в их печени, в результате чего около 80% мышей дожило до конца эксперимента, тогда как это удалось сделать лишь 33% особей из контрольной группы.
При этом ученые обнаружили, что системная генная терапия, затрагивающая все ткани тела, не отличалась по уровню эффективность от "точечной" коррекции гена VPS33B в клетках печени грызунов, но при этом она спровоцировала развитие опухолей у 30% подопытных животных. Этого не происходило при использовании избирательной генной терапии, что указывает на важность защиты других органов тела от ее воздействия при проведении дальнейших доклинических и клинических испытаний, подытожили исследователи.
