Ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего сообщили об успешных результатах испытаний экспериментального препарата ION224 против тяжелой формы жировой болезни печени — метаболически-ассоциированного стеатогепатита. Работа опубликована в журнале The Lancet.
© Газета.Ru
Метаболически-ассоциированный стеатогепатит — агрессивная форма жировой болезни печени, связанная с ожирением и диабетом второго типа. Заболевание может годами протекать бессимптомно, постепенно приводя к фиброзу, циррозу, печеночной недостаточности и раку печени.
Новый препарат действует иначе, чем большинство существующих подходов. Вместо того чтобы просто способствовать снижению веса, он напрямую вмешивается в механизм накопления жира в печени.
ION224 блокирует фермент DGAT2, участвующий в синтезе и хранении жира в клетках печени. Исследователи считают, что именно избыток жира запускает воспаление и рубцевание тканей.
«Мы воздействуем на заболевание у его корня — останавливаем накопление жира и воспаление непосредственно в печени», — заявил руководитель исследования Рохит Лумба.
Во второй фазе клинических испытаний участвовали 160 пациентов с MASH и легким или умеренным фиброзом печени. В течение 51 недели они получали ежемесячные инъекции препарата в разных дозировках либо плацебо.
Наиболее выраженный эффект наблюдался у пациентов, получавших максимальную дозу. Около 60% из них продемонстрировали заметное улучшение состояния печени по сравнению с группой плацебо. При этом препарат хорошо переносился: исследователи не зафиксировали серьезных побочных эффектов, связанных с лечением.
Особое внимание ученых привлекло то, что улучшения возникали даже без существенного снижения массы тела. Это может означать, что препарат способен работать независимо от похудения и потенциально сочетаться с популярными препаратами для снижения веса вроде агонистов GLP-1.
Авторы также отмечают, что ION224 не вызывал опасного повышения уровня триглицеридов — проблемы, которая наблюдалась у некоторых других препаратов, воздействующих на жировой обмен в печени.
Следующим этапом станут более масштабные клинические исследования, которые должны подтвердить эффективность и безопасность препарата перед возможным одобрением регуляторами.
