Международный коллектив биологов успешно замедлил развитие бокового амиотрофического склероза — смертельно опасной болезни нервной системы, от которой страдал умерший британский астрофизик Стивен Хокинг — при помощи экспериментального препарата XL20, нейтрализующего токсичные "клубки" белка TDP-43. Об этом сообщила пресс-служба Аризонского университета.
© ТАСС
«Существующие уже одобренные лекарства лишь немного облегчают состояние пациентов. Мы задали себе простой вопрос, на который раньше никто не пытался ответить — существует ли внутри белка TDP-43 какая-то его конкретная часть, которая убивает нейроны, и можно ли подавить болезнь путем ее блокировки, не нарушая при этом работы данного пептида», — заявил профессор Аризонского университета (США) Ван Синлун, чьи слова приводит пресс-служба вуза.
Как объясняют ученые, механизмы и причины развития бокового амиотрофического склероза пока остаются тайной для нейрофизиологов и генетиков, однако при этом у всех носителей этого заболевания нервные клетки начинают вырабатывать необычно много молекул белка TDP-43. Со временем, они покидают пределы нейронов и формируют токсичные "клубки", которые убивают нервные клетки и способствуют развитию болезни.
В прошлом ученые уже пытались создать препараты, которые разрушают эти скопления белка TDP-43, однако их испытания завершались неудачно, так как данный пептид играет важную роль в работе всех клеток тела и любые сбои в его работе приводят к фатальным последствиям. Эти неудачи побудили ученых изучить структуру пептида и попытаться найти в ней особенности, которые способствуют образованию токсичных "клубков", но не влияют на внутриклеточные функции TDP-43.
Для этого ученые сопоставили структуру различных форм TDP-43, которые были выявлены в клетках мозга здоровых людей, носителей бокового амиотрофического склероза, а также мышей и ряда других животных. Это позволило биологам выявить небольшой участок в структуре так называемого C-терминала белка, который играл важную роль в формировании "клубков" и чье удаление не приводило к выводу TDP-43 из строя.
Руководствуясь этой идеей, ученые создали короткую молекулу, XL20, которая блокирует этот участок белка TDP-43 и мешает ему образовать клубки. Последующие ее проверки в опытах на мышах показали, что ее прием продлил жизнь грызунам с боковым амиотрофическим склерозом, повысил их подвижность и предотвратил массовую гибель их нейронов. Это дает надежду на то, что этот препарат и его новые версии помогут замедлить развитие заболевания и у людей, подытожили ученые.
О болезни
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — тяжелое неизлечимое заболевание центральной нервной системы, которое приводит к параличу конечностей и атрофии мышц. Как правило, больные умирают от отказа легких через два-пять лет после постановки диагноза. Лишь британский астрофизик Стивен Хокинг и его соотечественник гитарист Джейсон Беккер смогли избежать подобной судьбы из-за резкого замедления развития болезни.
