Ученые из США и Дании разработали подход, позволяющий использовать так называемую глимфатическую систему мозга, сеть разветвленных сосудов в толще центральной нервной системы, для эффективной доставки генной терапии во все регионы мозга пациента. Это позволит обойти проблему с преодолением барьера между кровотоком и тканями ЦНС, сообщила пресс-служба американского Рочестерского университета.
© ТАСС
"Для доставки генной терапии в мозг обычно существует два больших препятствия. Во-первых, нам нужно создать терапию, которая сможет точечным образом проникать в ткани мозга и делать это максимально эффективным образом, во-вторых — создать такую систему ее доставки, которая будет способна воздействовать на конкретные типы клеток. Наша разработка решает обе этих проблемы", — заявил профессор Рочестерского университета (США) Стивен Голдман, чьи слова приводит пресс-служба вуза.
Как объясняют ученые, мозг человека и других млекопитающих отделен от кровотока так называемым гематоэнцефалическим барьером. Так биологи называют особую прослойку, которая пропускает через себя только питательные вещества, отходы жизнедеятельности, небольшие сигнальные молекулы и некоторые типы иммунных клеток. Этот барьер защищает мозг от инфекций, однако при этом он не позволяет большому числу лекарств и генных терапий проникать внутрь тканей мозга.
Американские и датские биологи обнаружили, что этот барьер можно обойти, если использовать для введения генной терапии не кровеносные сосуды, а глимфатическую систему. Она представляет собой набор из параллельных кровеносным сосудам каналов и лимфатических сосудов, через которые циркулируют различные биожидкости. Эта система играет важную роль в круговороте спинномозговой жидкости и утилизации различного "мусора", возникающего в процессе жизнедеятельности нейронов.
Ученые проанализировали характер движения потоков жидкости через эти каналы и подобрали такую точку введения генной терапии в мозго-мозжечковую цистерну, крупную полость со спинномозговой жидкостью, которая позволяет равномерно распределить ее тканям всего мозга в целом. Опираясь на это наблюдение, исследователи подготовили экспериментальную генную терапию на базе вируса AAV5, стимулирующую образование новых вспомогательных клеток мозга, чье формирование нарушается при развитии рассеянного склероза и болезни Хантингтона.
Последующие испытания этой терапии на мышах показали, что она успешно проникла во все отделы их мозга и заставила присутствующие в них "заготовки" вспомогательных клеток превратиться в новые астроциты и олигодендроциты. При этом частицы вируса AAV5 проникли менее чем в 1% нейронов, что говорит об очень высокой избирательности действия генной терапии. В перспективе это позволит использовать ее для борьбы с последствиями развития рассеянного склероза и других болезней, при которых нарушается выработка новых вспомогательных клеток мозга, подытожили ученые.
